Mason のような患者さんに対する希少疾患薬剤の将来をリードします。

当社の経験、知見、真剣な取り組みにより、希少疾患の領域を前進させます。当社のゴールは、他の選択肢がない患者さんに薬剤を提供し、希少疾患に直面している患者さんを勇気と情熱を持ってサポートすることです。

Ultragenyx のゴールは、基礎疾患を治療する承認された治療法がない深刻な希少疾患の患者さんと極めて稀な遺伝性疾患の患者さんに、新しい治療法を提供することです。